23.12.2021

Генная терапия сделала глухих мышей снова слышащими: ученые протестируют лечение на людях

Группа ученых из Америки завершила работу над новым способом лечения глухоты. Опыты проводились на лабораторных мышах. Полученные результаты исследования были опубликованы на страницах издания Science Advances.

Медики детского лечебного учреждения, расположенного в городе Бостон, реализовали методику генной терапии. В качестве «подопечных» выступили мыши, потерявшие слух в результате имевшей предрасположенности на генном уровне. Ученые смогли скорректировать произошедшую мутацию гена, оказывавшую влияние на работу сенсорных волосковых клеток, находящихся во внутреннем ухе. Новая методика может улучшить результат генной терапии других патологических состояний.

Во время исследования медиков привлек внимание ген STRC. Его задача – кодировка белка известного как стереоцелин. Последний формирует основу для размещения волосковых клеток, которая, в свою очередь, обеспечивает им непосредственный контакт с текториальной мембраной, вибрирующей в ответ на получаемый звук. Волосковые клетки, улавливая вибрации, преобразуют их в электрические сигналы, которые уже передаются к клеткам головного мозга. Мутирование гена STRC вносит нарушения в данный процесс, вплоть до его полного прерывания. И именно на была выявлена 16% от всех диагностированных случаев генетической глухоты.

Медики выполнили «упаковку» здорового варианта данного гена в носитель синтетического происхождения, выбрав на роль последнего аденоассоциированный вирус (AAV). Генное лечение было опробовано на мышах, оглохших в результате сбоя в работе STRC. Спустя несколько недель после проведенного лечения ученые выполнили исследование ушных улиток мышей. Результаты показали восстановление 64% не функционировавших ранее волосковых клеток.

Медики также проверили качество слуха мышей. Грызуны стали более чувствительны к тонким звукам, стали снова различать уровни частотности. К некоторым из них слух вернулся почти полностью.

Теперь в планах ученых использование опробованной методики на клетках человека. Тесты будет проводиться в лабораторных условиях, а материалом будут выступать волосковые клетки, полученные от пациентов с генетической потерей слуха. Если методика покажет положительные результаты, то далее она будет испробована непосредственно на людях.

Назад